Gene therapy: superando los desafíos para su efectividad
Donavon Decker se ofreció como voluntario para un ensayo de terapia génica, no por su propio beneficio, sino para evaluar la seguridad del tratamiento. Decker tiene un trastorno genético muscular, y el tratamiento experimental consistía en inyectar un virus con un gen sano en una de sus células musculares, sin esperar que viaje mucho más lejos.
Sin embargo, la respuesta inmunitaria de Decker al virus podría descartar tratamientos futuros y dañarlo. A pesar de esto, pensó en su familia, con cuatro hermanas y dos sobrinas con la misma enfermedad, y se ofreció como voluntario pensando que los científicos eventualmente encontrarían una forma de controlar dichas respuestas inmunitarias para dar acceso a terapias génicas futuras a personas como él.
Casi un cuarto de siglo después, Decker se muestra decepcionado por la falta de progreso en este aspecto. La terapia génica ha avanzado mucho en la última década, pero la limitación de administrar más de una dosis de virus con genes restauradores restringe su eficacia. En una reunión de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular en Baltimore, investigadores presentaron varias formas potenciales de superar este problema, desde suprimir respuestas inmunitarias hasta enmascarar el virus o buscar alternativas.
La necesidad de encontrar una solución se ha vuelto más clara a medida que se ha aprendido más sobre la terapia génica. Datos a largo plazo muestran que los efectos de algunas terapias génicas disminuyen con el tiempo y que muchas personas no pueden participar en ensayos clínicos debido a exposiciones previas a virus adenoasociados (AAV), virus relativamente inofensivos utilizados en muchas terapias génicas.
Lidiando con efectos secundarios
Investigadores han estado buscando medicamentos que puedan prevenir respuestas inmunitarias a la terapia génica, pero los resultados han sido decepcionantes hasta el momento. Algunos apuntan a T células, además de células B, como clave en la respuesta inmunitaria. Otros se centran en alternativas no virales, como partículas grasas que pueden transportar ADN o ARN a las células.
Esperando más avances
A pesar de los desafíos, Decker está recaudando fondos para lanzar una empresa centrada en métodos no virales de terapia génica. A pesar de su frustración, no se arrepiente de haber participado en el ensayo clínico hace 25 años, reconociendo que su contribución pudo haber ayudado al progreso del campo incluso en tiempos turbulentos.